Nuevo tratamiento ofrece esperanza contra enfermedades priónicas
Un estudio publicado en Bioarchive ha presentado una terapia génica que podría frenar las enfermedades priónicas con una sola dosis. Estas enfermedades, como la de Crufet Jacob, ocurren cuando una proteína llamada PRP se pliega de forma incorrecta y se vuelve dañina, propagándose rápidamente por el cerebro. Por qué nos arrugamos. Imagen superior de patrick gantz en Pixabay
La estrategia de este nuevo tratamiento no es atacar directamente a los priones, sino reducir la cantidad de proteína priónica, normal disponible. Sin materia prima, los prones no pueden multiplicarse. Para lograrlo, los científicos usaron represores de dedos de zinc o ZFR. Estos actúan como interruptores y bajan la actividad del gen que produce la PRP. Lo más interesante es que el tratamiento sería intravenosa y de aplicación única. Para que el tratamiento llegue al cerebro, se emplea un virus modificado que es inofensivo y que es capaz de cruzar la barrera hematoencefálica y distribuir la terapia de forma uniforme.
Se hizo el experimento en ratones infectados y una sola dosis prolongó la vida y en algunos casos evitó que la enfermedad apareciera e incluso en fases avanzadas se logró frenar el deterioro. En estos animales la proteína priónica en el cerebro bajó entre un 61% y un 66%. Después lo probaron en macacos, pero sin infectarlos. Hicieron esto porque el objetivo era confirmar si la terapia llegaba a un cerebro grande y complejo.
Con una versión adaptada al gen humano se alcanzaron 35 regiones cerebrales y se redujo notablemente la producción de PRP en las neuronas. Estos resultados sugieren que el método puede funcionar más allá de modelos pequeños. Sin embargo, el estudio aún no ha sido revisado por pares y eso es crucial antes de dar cualquier paso hacia ensayos en humanos. Por qué nos arrugamos.
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