Una inyección en el ojo para inocular un virus que portaba genes de unas proteínas de algas fotosensibles y unas gafas especiales para la luz ámbar han devuelto la vista a una persona ciega desde hacía 40 años
La recuperación de la vista es reducida y los resultados son muy preliminares, pero es la primera vez que una terapia tan compleja y casi de ciencia ficción como la optogenética se usa en los ojos humanos con éxito.
El paciente es un francés de 58 años con retinosis pigmentaria desde que dejó de ser un niño. Esta enfermedad hereditaria provoca una degeneración progresiva de las células del ojo sensibles a la luz, los fotorreceptores (conos y bastones fundamentalmente). Los problemas suelen empezar con la llamada ceguera nocturna, después se va reduciendo el campo visual hasta que se ve como a través de un pequeño tubo. Finalmente, los afectados solo perciben luz y nada más. Aunque muchos se quedan en alguna de las etapas intermedias, este ciudadano galo sufría la fase final de la retinosis pigmentaria.
A finales de 2019, siete personas con retinosis pigmentaria fueron seleccionadas para el ensayo PIONEER. Querían probar la seguridad y tolerabilidad de un tratamiento basado en la optogenética. Esta técnica, que apenas tiene 15 años y aún no ha salido de los laboratorios, pretende desarrollar o identificar proteínas fotosensibles, es decir, que se puedan activar o desactivar con la luz. Hasta ahora sus mayores avances se han producido en el terreno de las neurociencias,llegando a despertar recelos sobre un hipotético control mental en el futuro. En PIONEER, querían usar unas proteínas fotosensibles obtenidas de algas. Son las rodopsinas que, en los humanos, se encargan de absorber la luz y la convierten en señales eléctricas.
Por culpa de la pandemia solo llegaron a probar estas rodopsinas de algas en el paciente protagonista de esta historia. José-Alain Sahel, director del instituto de la visión de la Universidad de la Sorbona (Francia) y coautor de la investigación, dice que una vez que pase la covid “el ensayo continuará con otros pacientes. Alrededor de 15 será incluidos en este primer estudio”. Los reclutarán de Francia, Reino Unido y Estados Unidos.
Como detallan Sahel y sus colegas en la revista científica Nature Medicine, en ausencia de bastones operativos, tenían que lograr que otro elemento presente en la retina hiciera su función de captar la luz. Se fijaron en las células ganglionares. Son neuronas con alargadas terminaciones que llegan hasta el cerebro y eran las encargadas de recibir la información de conos y bastones en forma de señales eléctricas y enviarlas hasta el córtex visual. Para hacerlas fotosensibles había que colarles genes de aquellas algas que, una vez dentro de estas células, codificaran las rodopsinas. Para lograrlo usaron un adenovirus como vector, inyectado en la retina. Esta parte del sistema ya empieza a ser familiar: es el método de entrada de algunas vacunas contra el coronavirus, como las de AstraZeneca o la Sputnik V.
Tras darle unos cuatro meses a los genes foráneos para que se estabilizara la producción de rodopsinas, los investigadores empezaron a entrenar al paciente francés. Durante siete meses tuvo que realizar casi un centenar de pruebas en las que tenía que detectar una serie de objetos (un cuaderno, unos vasos y una cajita de grapas, todos de color oscuro) colocados sobre una mesa blanca. Una parte de las pruebas las realizaron con unas gafas especiales.
Las pruebas demostraron que el paciente podía localizar, tocar y contar los objetos que había en la mesa, pero solo cuando llevaba las gafas. Es decir, la inyección en el ojo por sí sola no funciona. La razón la explica Botond Roska, investigador del Instituto de Oftalmología Clínica y Molecular de Basilea (Suiza) y coautor del estudio: “El sensor optogenético no es capaz de adaptarse a diferentes condiciones de iluminación y necesita más luz de la presente en una habitación”. Además las rodopsinas de estas algas son especialmente sensibles al rango del color ámbar. “Así que la cámara de las gafas realiza la adaptación y el proyector en las gafas proporciona luz ámbar en niveles lo suficientemente altos como para que los sensores optogenéticos puedan funcionar”, detalla Roska.
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