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Zokinvy aumenta la esperanza de vida a niños con síndrome de progeria

La FDA aprueba Zokinvy, el primer fármaco para tratar el síndrome de progeria de Hutchinson-Gilford y las laminopatías progeroides, enfermedades infantiles que aceleran el envejecimiento y el deterioro cardiovascular

La progeria es una enfermedad rara genética que afecta a los niños y se caracteriza por un envejecimiento acelerado que acaba con la muerte del paciente en pocos años.

La Agencia Americana del Medicamento (FDA) ha aprobado el primer tratamiento para esta enfermedad letal, que ha sido posible desarrollar gracias en parte a la labor de los Institutos Nacionales de Salud, que a lo largo de los últimos 20 años han investigado para identificar y comprender la función del gen mutante y la proteína que codifica (llamada progerina) y poder buscar así nuevas opciones terapéuticas para estos pacientes.

El revolucionario fármaco, denominado Zokinvy (Ionafarnib) y desarrollado por la compañía Eiger BioPharmaceuticals, podría aumentar la esperanza de vida de los niños que sufren del llamado síndrome de progeria de Hutchinson-Gilford.

Durante los primeros tres años del ensayo clínico, en el que participaron 62 niños, Zokinvy aumentó en un promedio de 3 meses la esperanza de vida de los pequeños pacientes. En cuanto a los niños que continuaron tomando el medicamento durante el tiempo máximo de 11 años, su esperanza de vida se alargó hasta 2,5 años.

Al mismo tiempo, «esto no es una cura», admitió la pediatra Monica Kleinman, del Boston Children’s Hospital. La investigadora explicó que el medicamento sí es capaz de frenar el desarrollo de la enfermedad, pero todavía no puede dar a los niños una expectativa de vida normal.

Zokinvy es un inhibidor de la farnesiltransferasa que bloquea parte de la producción de una proteína defectuosa llamada progerina. Dicha proteína se queda atascada en las membranas de las células y no puede ser reciclada, algo que da lugar a un envejecimiento prematuro y el endurecimiento de las arterias y del tejido conectivo.

La rara enfermedad genética afecta solo a un niño de cada cuatro millones. Se estima que hay entre 350 y 400 niños en todo el mundo que sufren de este síndrome. La mayoría de los afectados no logra vivir más de 15 años y muere a causa de insuficiencia cardíaca o enfermedades cerebrovasculares.

Tomado de SPUTNIK

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Una respuesta a «Zokinvy aumenta la esperanza de vida a niños con síndrome de progeria»

Dios siga dando sabiduría a los científicos e investigadores para que se pueda, según la voluntad de Dios, consigan la cura definitiva de esta patología, porque siempre Dios quiere lo mejor para sus predilectos: Los Niñ@s.

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